Se consideran ‘raras’ a las enfermedades que son poco frecuentes (EPOF), es decir, que afectan a grupos pequeños de la población, particularmente, a menos de 1 de cada 2000 personas. Un informe internacional contabilizó que existen 1135 moléculas en etapas de investigación clínica para enfermedades raras, sobre un total de 7800, con 12.800 ensayos clínicos (considerando que una misma molécula puede ser estudiada en simultáneo para distintas indicaciones). Este dato viene a dejar sin efecto que la ciencia haya abandonado este tipo de enfermedades.
“Es auspicioso que una proporción significativa de medicamentos potenciales estén siendo investigados para dar respuesta a estas enfermedades, que son un verdadero desafío para la medicina y que sabemos que presentan necesidades sumamente insatisfechas”, sostuvo la Dra. Susana Baldini, Directora Médica de CAEME (Cámara Argentina de Especialidades Medicinales).
El informe ‘Innovación en el portafolio biofarmacéutico’ fue elaborado por la consultora Analysis Group, a pedido de la cámara farmacéutica PhRMA, de los Estados Unidos y destacó que, en los últimos 30 años, en ese país se aprobaron más de 900 indicaciones para tratar enfermedades de este tipo, contra sólo 10 en la década anterior a ese período. En Argentina, también se incrementó significativamente la aprobación de medicamentos para estas enfermedades en el último tiempo, poniéndolas al alcance de los pacientes y cambiando la historia de muchas enfermedades.
Estos datos son todos de 2021, un año cruzado por la pandemia de COVID-19, que frenó el mundo en muchos aspectos, pero que no alteró el ritmo de la investigación científica, más allá de algunas dificultades pasajeras vinculadas a la logística.
“De hecho, muy probablemente podamos aplicar a partir de ahora todos los aprendizajes capitalizados en los estudios clínicos con las vacunas y medicamentos contra el COVID-19, que han marcado un hito en la historia de la investigación, por la optimización de tiempos y esfuerzos para alcanzar resultados como nunca antes”, agregó la Dra. Baldini.
Del total de moléculas que se encuentran en etapas clínicas de investigación, el 69% serían potencialmente las ‘primeras en su clase’, que son aquellas terapias cuyo mecanismo de acción es diferente de todo lo que ya existe.
Potenciales tratamientos
A continuación, se detallan algunos tipos de desarrollos en terapia avanzada: Terapia génica (281 proyectos), en la que se modifica (corrige) un gen del paciente para prevenir o tratar una enfermedad; Terapia celular (545 proyectos), en la que se introducen células sanas en un paciente cuyas células están dañadas o muertas por causa de una enfermedad; Terapia celular genéticamente modificada (348 proyectos) en la que un gen funcional se introduce en una terapia celular (células CAR-T); Terapia dirigida al ADN o ARN (265), que portan y transmiten información genética para la producción de determinadas proteínas asociadas al desarrollo de enfermedades; Anticuerpos monoclonales o monoclonales conjugados (2533 proyectos), terapias dirigidas a determinadas células como tumores, respetando las células sanas; Virus oncolíticos (133 proyectos), que infectan al tumor buscando descomponer las células tumorales para que, al reproducirse, se vuelvan reconocibles por el sistema inmunológico para que genere una respuesta, facilitando su proceso de destrucción.
“Esta es la medicina del futuro, más personalizada y redefiniendo la manera de abordar muchas de estas enfermedades”, subrayaron desde CAEME.
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